Az Intézetet 1952-ben alapították azzal a céllal, hogy az orvosbiológia terén folytasson magas színvonalú kutatómunkát. Az elmúlt évtizedekben a KOKI Magyarország idegtudományi központjává fejlődött és ma már Közép-Európa vezető idegtudományi kutatóintézeteként tartják számon. Ezt az is jelzi, hogy 2000-ben az Európai Bizottság független szakértőinek döntése alapján 3 évre elnyerte a "Center of Excellence" címet. A KOKI tevékenységének középpontjában az idegtudományi alapkutatások állnak, így az idegingerület-átvitel, a tanulás és emlékezés, a viselkedés, az öregedéssel összefüggő és epilepsziás agyi károsodás, valamint a hormonkiválasztás központi és környéki idegrendszeri szabályozásának kutatása. A kutatócsoportok multidiszciplináris megközelítési módot alkalmaznak, a hagyományos, megalapozott és bevált módszereket (anatómiai, elektrofiziológiai, neurokémiai és farmakológiai metodológia) ötvözik a legújabb eljárásokkal, köztük a transzgénikus állatok felhasználásával, az optogenetikával, szuperrezolúciós mikroszkópiával, kétfoton mikroszkópiával, viselkedési tesztekkel, valamint modern adatanalízis, modellezés és szimulációs módszerekkel.
Kiemelt projektek:
Európai Emberi Agy Projekt (Human Brain Project, 2013-2023)
A Human Brain Project (HBP) egyike az Európai Unió Jövőbeni és kialakulóban lévő technológiák (Future and Emerging Technologies) programjának zászlóshajó (Flagship) projektjei közül. A HBP célja olyan kutatási infrastruktúra kifejlesztése, amely segíti az idegtudományok, az orvostudomány, és a számítástechnika fejlődését. A HBP-ben több, mint száz európai egyetem, kutatóintézet, és klinika vesz részt. A KOKI több különböző módon járult hozzá a HBP keretében zajló kutatásokhoz. Freund Tamás laboratóriuma egy olyan adatbázist hozott létre, amely különféle hippokampális sejttípusok anatómiai és élettani adatait tartalmazza. Káli Szabolcs vezetésével egy nemzetközi csapat a hippokampusz idegsejtjeinek és hálózatainak részletes modelljeit hozta létre. Nyíri Gábor csoportja pedig emberi agyszövet pásztázó elektronmikroszkópos vizsgálatával tárta fel az emberi agykéreg sejtjeinek finomszerkezetét.
Nemzeti Agykutatási Program (2013-2017, 2017-2021)
A magyar kormány 2012 végén hirdette meg a Nemzeti Agykutatási Programot. Négy évre összesen 12 milliárd Ft pályázati forrást lehetett elnyerni kutatólaboratóriumok alapítására és működtetésére, csúcstechnológiás műszerek beszerzésére, és nem utolsósorban kiváló kutatók hazacsábítására. A program elnökének az Agy-díjas Freund Tamást, a KOKI volt igazgatóját kérték fel. Az első ciklus 2013-tól 2017-ig tartott. A Nemzeti Agykutatási Program második ciklusa (NAP 2.0) 2017. december 1-től 2021. november 30-ig tart. A NAP 2.0 kifejezett célja a legkiválóbb kutatócsoportok további támogatása, a kialakult világszínvonalú infrastruktúra és a tíz tagból álló NAP kiválósági hálózat nyújtotta egyedülálló lehetőségek optimális kihasználása. A KOKI több kutatócsoportja is aktívan részt vesz a NAP által támogatott kutatásokban.